Jákvæðar niðurstöður um merki og einkenni eósínfíkrar vélindabólgu

Dupixent 300 mg vikulega er eina líffræðilega lyfið sem sýnir jákvæðar, klínískt mikilvægar 3. stigs niðurstöður hjá fullorðnum og unglingum með eósínsækna vélindabólgu.

Eosinophilic vélindabólga er langvinnur, ágengur bólgusjúkdómur af tegund 2 sem skemmir vélinda og kemur í veg fyrir að hann virki rétt. 

Fyrirhugað er að leggja fram bandarískar og alþjóðlegar reglur árið 2022

Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) og Sanofi tilkynntu í dag jákvæðar og nákvæmar niðurstöður úr annarri 3. stigs rannsókn sem sýndi að Dupixent® (dupilumab) 300 mg vikulega bætti marktækt merki og einkenni eósínsækinnar vélindabólgu (EoE) eftir 24 vikur miðað við lyfleysu hjá sjúklingum 12 ára og eldri. Þessi lykilgögn verða kynnt í dag á ársfundi American Academy of Allergy, Asthma and Immunology (AAAAI) árið 2022 á munnlegum ágripsfundi sem er seint að líða.

„Eosinophilic vélindabólga getur haft mikil áhrif á getu einstaklings til að borða eðlilega og læknar treysta á ífarandi læknisaðgerðir til að fylgjast með og í alvarlegri tilfellum teygja vélinda,“ sagði Evan S. Dellon, læknir, MPH, prófessor í meltingar- og lifrarlækningum við læknadeild háskólans í Norður-Karólínu og annar aðalrannsakandi rannsóknarinnar. „Eins og er, eru engir FDA-samþykktir meðferðarmöguleikar sem taka á undirliggjandi orsök þessa sjúkdóms. Gögnin úr þessari rannsókn sýndu að dupilumab, sem tekið var vikulega, bætti ekki aðeins hæfni sjúklinga til að kyngja, heldur minnkaði einnig merki um bólgu af tegund 2 í vélinda, sem gefur til kynna möguleika þess til að takast á við stóra undirliggjandi orsök eósínsækinnar vélindabólgu.

Efnisniðurstöður úr Dupixent 300 mg vikulega hópi rannsóknarinnar, sem tóku 80 sjúklinga í Dupixent hópinn og 79 sjúklinga í lyfleysuhópinn, voru tilkynntar í október 2021 og staðfesta niðurstöður úr fyrstu 3. stigs rannsókninni. Með aðalendapunktum eftir 24 vikur var metið mælikvarða á kyngingarerfiðleika sem greint var frá sjúklingi (breyting frá grunnlínu í 0-84 Dysphagia Symptom Questionnaire, eða DSQ), og vélindabólgu (hlutfall sjúklinga sem ná vefjafræðilegum sjúkdómshléi, skilgreint sem hámark í vélinda. eósínófílafjöldi ≤6 eos/hátt aflsviði [hpf]).

Gögn sem kynnt voru á ársfundi AAAAI 2022 sýndu að sjúklingar sem fengu Dupixent 300 mg vikulega upplifðu eftirfarandi breytingar í viku 24 samanborið við lyfleysu:

• 64% minnkun á sjúkdómseinkennum frá grunnlínu samanborið við 41% fyrir lyfleysu (p=0.0008). Sjúklingar sem fengu Dupixent fengu 23.78 punkta bata á DSQ samanborið við 13.86 punkta bata fyrir lyfleysu (p<0.0001); grunnlínu DSQ stig voru um það bil 38 og 36 stig, í sömu röð.

• Næstum 10 sinnum fleiri sjúklingar sem fengu Dupixent náðu vefjafræðilegu sjúkdómshléi: 59% sjúklinga náðu vefjafræðilegu sjúkdómshléi samanborið við 6% sjúklinga sem fengu lyfleysu (p<0.0001); meðal upphafshámarksgildi voru 89 og 84 eos/hpf, í sömu röð.

Öryggisniðurstöður rannsóknarinnar voru almennt í samræmi við þekkt öryggissnið Dupixent í samþykktum ábendingum þess. Fyrir 24 vikna meðferðartímabilið (Dupixent n=80, lyfleysa n=78) var heildartíðni aukaverkana 84% fyrir Dupixent 300 mg vikulega og 71% fyrir lyfleysu. Aukaverkanir sem komu oftar fram (≥5%) við notkun Dupixent í hverri viku voru viðbrögð á stungustað (38% Dupixent, 33% lyfleysa), hiti (6% Dupixent, 1% lyfleysa), skútabólga (5% Dupixent, 0% lyfleysa). ), COVID-19 (5% Dupixent, 0% lyfleysa) og háþrýstingur (5% Dupixent, 1% lyfleysa). Ekkert ójafnvægi kom fram í tíðni meðferðar sem var hætt vegna aukaverkana milli Dupixent (3%) og lyfleysu (3%) hópa fyrir viku 24.

Rannsóknin leiddi einnig í ljós að marktækt fleiri sjúklingar sem voru meðhöndlaðir með Dupixent 300 mg á tveggja vikna fresti minnkuðu fjölda eósínfíkla í vélinda niður í eðlilegt mark samanborið við lyfleysu; þó var ekki marktækur bati á einkennum kyngingarleysis. Ítarlegar niðurstöður um skömmtun á tveggja vikna fresti verða kynntar á komandi þingi.

Gögn úr klínískum rannsóknaáætluninni hafa verið send bandarísku matvæla- og lyfjaeftirlitinu (FDA). Einnig er stefnt að alþjóðlegum reglum í öðrum löndum árið 2022.

Í september 2020 veitti bandaríska matvælastofnunin Dupixent Breakthrough Therapy tilnefningu til meðferðar á sjúklingum 12 ára og eldri með EoE. Dupixent var einnig veitt orphan Drug tilnefning fyrir hugsanlega meðferð á EoE árið 2017. Hugsanleg notkun Dupixent í EoE er nú í klínískri þróun og öryggi og verkun hafa ekki verið metin að fullu af neinu eftirlitsyfirvaldi.