Ný genameðferð fyrir sjúklinga með dreyrasýki B

CSL Behring tilkynnti í dag að Lyfjastofnun Evrópu (EMA) hafi samþykkt markaðsleyfisumsókn (MAA) fyrir etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) samkvæmt flýtimatsferli sínu. Etranacogene dezaparvovec er genameðferð sem byggir á adeno-tengdri veiru fimm (AAV5) sem er genameðferð sem einskiptismeðferð fyrir sjúklinga með dreyrasýki B með alvarlega blæðingargerð. Ef samþykkt, mun etranacogen dezaparvovec veita fólki sem býr með dreyrasýki B í Evrópusambandinu (ESB) og Evrópska efnahagssvæðinu (EES) fyrsta genameðferðarúrvalið sem dregur verulega úr tíðni árlegra blæðinga eftir eitt innrennsli. Hraðamat dregur hugsanlega úr tímalínunni þegar MAA hefur verið samþykkt til endurskoðunar og er veitt fyrir lyf þegar búist er við að meðferðin hafi meiriháttar lýðheilsuhagsmuni, sérstaklega varðandi nýsköpun í meðferð.

„Sem fyrsti genameðferðarframbjóðandinn fyrir dreyrasýki B færir þessi mikilvægi reglugerðaráfangi CSL Behring einu skrefi nær því að standa við loforð um genameðferð fyrir blæðingarsjúkdómasamfélagið,“ sagði Emmanuelle Lecomte Brisset, yfirmaður alþjóðlegra eftirlitsmála hjá CSL Behring. „Við hlökkum til að vinna með eftirlitsyfirvöldum til að koma umbreytingarmöguleikum genameðferðar til fólks sem býr við þetta lamandi, ævilanga ástand.

MAA er studd af jákvæðum niðurstöðum úr mikilvægu HOPE-B rannsókninni, stærstu genameðferðarrannsókninni á dreyrasýki B til þessa. Sjúklingar með dreyrasýki B, sem flokkaðir voru með alvarlega blæðingargerð meðhöndlaðir með etranacogen dezaparvovec, sýndu lækkaða leiðrétta árlega blæðingartíðni (ABR) um 64% og sýndu yfirburði en fyrirbyggjandi meðferð 18 mánuðum eftir meðferð samanborið við 6 mánaða hlaup. Að auki var stöðug og varanleg aukning á meðalvirkni storkuþáttar IX (FIX). Etranacogene dezaparvovec var sérstaklega hannað til að gera næstum eðlilega blóðstorknunargetu mögulega með því að takast á við undirliggjandi orsök sjúkdómsins: gallað F9 gen sem veldur skort á storkuþáttum IX (FIX).

„Samþykki EMA á etranacogene dezaparvovec til endurskoðunar ýtir undir stanslausa leit okkar að því að bæta líf og líðan þeirra sem búa við dreyrasýki B og aðra sjaldgæfa og alvarlega sjúkdóma,“ sagði Bill Mezzanotte, framkvæmdastjóri, yfirmaður rannsókna og þróunar og Yfirlæknir CSL Limited. „Við erum stolt af því að vinna með uniQure til að vera í fararbroddi þessarar vísindalegu framfara sem miðar að því að gera dreyrasýki B að aukahluta í lífi sjúklings í stað þess að vera stöðugt áhyggjuefni.

Margra ára klínísk þróun var leidd af uniQure (Nasdaq: QURE) og kostun klínískra rannsókna í Bandaríkjunum hefur færst yfir í CSL Behring eftir að það öðlaðist alþjóðleg réttindi til að markaðssetja etranacogene dezaparvovec. CSL Behring er í því ferli að skipta um kostun klínískra rannsókna í Evrópusambandinu.