Ný gögn um heitt mótefni sjálfsofnæmis blóðlýsublóðleysi

Rigel Pharmaceuticals, Inc. tilkynnti í dag birtingu gagna í American Journal of Hematology frá opinni, fjölsetra, 2. stigs klínískri rannsókn á fostamatinibi hjá fullorðnum með sjálfsofnæmisblóðleysisblóðleysi (WAIHA) sem höfðu mistekist að minnsta kosti einni fyrri meðferð. Birt gögn sýna að fostamatinib, milta týrósínkínasa (SYK) hemill til inntöku, jók hratt og varanlega blóðrauða (Hgb) gildi, með klínískt marktækri Hgb svörun sem sást hjá næstum helmingi sjúklinga og öryggi og þolmynd í samræmi við núverandi fostamatinib öryggisgagnagrunnur fyrir sjúklinga í mörgum sjúkdómsáætlunum sem rannsökuð voru. Ritið, sem ber heitið „Fostamatinib til meðferðar á sjálfsofnæmisblóðleysisblóðleysi með heitum mótefnum: 2. stig, fjölsetra, opin rannsókn“ er aðgengileg á vef tímaritsins.

„Niðurstöðurnar sem komu fram í 2. stigs rannsókn okkar á heitu sjálfsofnæmisblóðlýsublóðleysi styrkja möguleika fostamatinibs til að hjálpa sjúklingum með þennan sjaldgæfa, alvarlega blóðsjúkdóm sem engar sjúkdómsmiðaðar meðferðir eru samþykktar fyrir,“ sagði Raul Rodriguez, forseti og framkvæmdastjóri Rigel. liðsforingi. „Ef það verður samþykkt getur fostamatinib hugsanlega verið fyrsta meðferðin á markað fyrir sjúklinga með wAIHA árið 2023 og væri önnur samþykkta ábending fostamatinibs.

Í 2. stiga rannsókninni var metin svörun við fostamatinibi við 150 mg tvisvar á dag (tvisvar á dag) hjá fullorðnum sjúklingum með wAIHA og virka blóðlýsu með Hgb undir 10 g/dL sem höfðu mistekist að minnsta kosti einni fyrri meðferð. Aðalendapunkturinn var Hgb meira en 10 g/dL með aukningu um ≥2 g/dL frá grunnlínu fyrir viku 24 án björgunarmeðferðar eða rauðra blóðkorna. Rannsóknin sýndi að 46% (11/24) sjúklinga náðu aðalendapunkti, með 1 sem svaraði seint í viku 30 (alls 12 svöruðu [50%]). Aukning á miðgildi Hgb greindist í viku 2 og hélst með tímanum. Algengustu aukaverkanirnar (AE) voru niðurgangur (42%), þreyta (42%), háþrýstingur (27%), sundl (27%) og svefnleysi (23%). Aukaverkanir voru viðráðanlegar og voru í samræmi við öryggisgagnagrunn fostamatinibs yfir 3,900 sjúklinga í mörgum sjúkdómum (gigtargigt, B-frumu eitilæxli, COVID-19 og ónæmisblóðflagnafæð (ITP)). Engin ný öryggismerki fundust.