Bandarískt FDA samþykkir nýja meðferð við vöðvabólgu

Myasthenia gravis er krónískur sjálfsofnæmissjúkdómur í taugavöðva sem veldur máttleysi í beinagrindvöðvum (einnig kallaðir sjálfviljugir vöðvar) sem versnar eftir áreynslutímabil og batnar eftir hvíldartíma. Myasthenia gravis hefur áhrif á sjálfviljaða vöðva, sérstaklega þá sem bera ábyrgð á að stjórna augum, andliti, munni, hálsi og útlimum. Í vöðvabólgu, framleiðir ónæmiskerfið AChR mótefni sem trufla samskipti milli tauga og vöðva, sem leiðir til veikleika. Alvarleg veikleikaköst geta valdið öndunar- og kyngingarvandamálum sem geta verið lífshættuleg.

„Það eru verulegar óuppfylltar læknisfræðilegar þarfir fyrir fólk sem býr með vöðvabólgu, eins og með marga aðra sjaldgæfa sjúkdóma,“ sagði Billy Dunn, læknir, forstöðumaður skrifstofu taugavísinda í FDA-miðstöðinni fyrir lyfjamat og rannsóknir. „Samþykki dagsins í dag er mikilvægt skref í að bjóða upp á nýjan meðferðarúrræði fyrir sjúklinga og undirstrikar skuldbindingu stofnunarinnar um að hjálpa til við að gera nýja meðferðarmöguleika aðgengileg fyrir fólk sem býr við sjaldgæfa sjúkdóma.

Vyvgart er fyrsta samþykkið á nýjum lyfjaflokki. Það er mótefnabrot sem binst Fc viðtaka nýbura (FcRn) og kemur í veg fyrir að FcRn endurvinni immúnóglóbúlín G (IgG) aftur í blóðið. Lyfið veldur lækkun á heildarmagni IgG, þar með talið óeðlileg AChR mótefni sem eru til staðar í vöðvaspennu.

Öryggi og verkun Vyvgart voru metin í 26 vikna klínískri rannsókn á 167 sjúklingum með vöðvabólgu sem var slembiraðað til að fá annað hvort Vyvgart eða lyfleysu. Rannsóknin sýndi að fleiri sjúklingar með vöðvaslensfár með mótefnum svöruðu meðferð í fyrstu lotu Vyvgart (68%) samanborið við þá sem fengu lyfleysu (30%) á mælikvarða sem metur áhrif vöðvabólgu á daglega starfsemi. Fleiri sjúklingar sem fengu Vyvgart sýndu einnig svörun á mælikvarða á vöðvaslappleika samanborið við lyfleysu.

Algengustu aukaverkanirnar sem tengjast notkun Vyvgart eru öndunarfærasýkingar, höfuðverkur og þvagfærasýkingar. Þar sem Vyvgart veldur lækkun á IgG-gildum getur hættan á sýkingum aukist. Ofnæmisviðbrögð eins og þroti í augnlokum, mæði og útbrot hafa komið fram. Ef ofnæmisviðbrögð koma fram skal hætta innrennsli og hefja viðeigandi meðferð. Sjúklingar sem nota Vyvgart ættu að fylgjast með einkennum sýkinga meðan á meðferð stendur. Heilbrigðisstarfsmenn ættu að gefa viðeigandi meðferð og íhuga að fresta gjöf Vyvgart hjá sjúklingum með virka sýkingu þar til sýkingin er gengin til baka.

FDA veitti þessari umsókn Fast Track og Orphan Drug tilnefningar. FDA veitti Argenx BV samþykki Vyvgart.