Hoth Therapeutics, Inc. tilkynnti í dag um þróunaruppfærslur fyrir nýju krabbameinslyfið, HT-KIT. Nýstárleg nálgun Hoth, sem notar efnafræðilega stöðugt andskynjunarfákima til að miða á frum-krabbameinsgenið KIT í gegnum rammabreytingar KIT mRNA umrita, hefur möguleika sem KIT-miðað lækningalyf eitt sér, eða í samsettri meðferð með lyfjum sem miða á KIT boðefni, við meðferð á KIT tengdir illkynja sjúkdómar.

Með styrktum vísindarannsóknarsamningi við North Carolina State University notaði teymið HT-KIT mRNA rammabreytingaraðferðina á mastfrumuhvítblæðisfrumum in vitro og komst að því að KIT prótein tjáning, boð og virkni minnkaði. Meðferð með HT-KIT kom í veg fyrir vöxt krabbameinsfrumna og olli frumudauða á 72 klst. Í manngerðu mastfrumuhvítblæði múslíkani minnkaði æxlisvöxtur og íferð annarra líffæra og æxlisfrumudauði jókst þegar HT-KIT framkallaði rammabreytt c-KIT mRNA.

Hoth hefur lagt inn nokkrar einkaleyfisumsóknir til að vernda þessa IP um allan heim.

„Með HT-KIT lyfinu okkar erum við að snúa við lykilmerki um krabbamein sem tekur þátt í mörgum árásargjarnum krabbameinum, eins og altækri mastocytosis, mastfrumuhvítblæði, stromaæxli í meltingarvegi og bráðu mergfrumuhvítblæði. Nálgun okkar forðast gildrur sem tengjast KIT stökkbreytingum með því að miða á mRNA. Næsta lota af forklínískum rannsóknum okkar er í gangi og við erum spennt að nýta niðurstöðurnar fyrir fyrirhugaðan Pre-IND fund okkar með FDA síðar á þessu ári,“ sagði Robb Knie, framkvæmdastjóri Hoth.

HT-KIT, ný sameindaeining, var tilnefnd sem munaðarlaus lyf til að meðhöndla mastocytosis fyrr árið 2022. HT-KIT Hoth hefur lokið framleiðslumöguleika HT-KIT lyfjaefnisins með góðum árangri í samvinnu við WuXi STA.

FDA Orphan Drug Designation er veitt til rannsóknarmeðferða sem taka á sjaldgæfum læknisfræðilegum sjúkdómum eða sjúkdómum sem hafa áhrif á færri en 200,000 manns í Bandaríkjunum. Staða munaðarlausra lyfja veitir lyfjaframleiðendum ávinning, þar á meðal aðstoð við lyfjaþróunarferlið, skattaafslátt vegna klínísks kostnaðar, undanþágur frá ákveðnum FDA gjöldum og sjö ára einkarétt á markaðssetningu eftir samþykki.

HVAÐ Á AÐ TAKA ÚR ÞESSARI GREIN:

Hoth’s innovative approach, which employs a chemically-stable antisense oligonucleotide to target the proto-oncogene KIT through by frameshifting KIT mRNA transcripts, has potential as a KIT-targeted therapeutic alone, or in combination with agents that target KIT signaling, in the treatment of KIT-associated malignancies.
Through a sponsored scientific research agreement with North Carolina State University, the team used the HT-KIT mRNA frame-shifting approach on mast cell leukemia cells in vitro and found that KIT protein expression, signaling and function were reduced.
HT-KIT, a new molecular entity, was designated as an Orphan Drug for the treatment of mastocytosis earlier in 2022.