Ný meðferð við sjónukvilla með sykursýki sem sýnir jákvæða niðurstöðu

REGENXBIO Inc. tilkynnti um viðbótar jákvæð bráðabirgðagögn úr yfirstandandi stigs II ALTITUDE™ rannsókn á RGX-314 til meðferðar á sjónhimnukvilla af völdum sykursýki (DR) án miðlægs sykursýkisbjúgs (CI-DME) með því að nota ofurkirtilsfæðingu á skrifstofu. Gögnin eru kynnt á ráðstefnunni Angiogenesis, exudation, and Degeneration 2022 af Michael A. Klufas, MD, Retina Service, Wills Eye Hospital, lektor í augnlækningum, Thomas Jefferson University. Verið er að rannsaka RGX-314 sem mögulega einskiptis genameðferð til meðhöndlunar á blautri aldurstengdri macular hrörnun og DR.              

Rannsóknarhönnun og öryggisuppfærsla frá II. stigs ALTITUDE rannsókn á RGX-314 til meðferðar á DR með því að nota suprachoroidal afhendingu

ALTITUDE er fjölsetra, opin, slembiröðuð, stýrð skammtaaukningarrannsókn sem metur virkni, öryggi og þol gjöf RGX-314 ofurkirtla með SCS Microinjector® hjá sjúklingum með DR greiningu á miðlungs alvarlegum eða alvarlegum sykursýki án fjölgunar. sjónukvilli (NPDR) eða vægur fjölgunarsjónukvilli sykursýki (PDR). Tuttugu sjúklingum í árgangi 1 var slembiraðað til að fá RGX-314 í skammtinum 2.5×1011 erfðafræðileg eintök á hvert auga (GC/auga) á móti athugunarstýringu í 3:1 hlutfallinu. Hópur 2 mun innihalda 20 sjúklinga sem slembiraðað var til að fá RGX-314 í auknum skammti upp á 5×1011 GC/auga á móti athugunarstýringu í 3:1 hlutfalli. Hópur 3 er hannaður til að meta RGX-314 á sama skammtastigi og hópur 2 af 20 sjúklingum sem eru hlutleysandi mótefni (NAb) jákvæðir. Skráning stendur yfir í árgangi 2 og 3. Sjúklingar í þessari rannsókn fá ekki fyrirbyggjandi ónæmisbælandi barksterameðferð fyrir eða eftir gjöf RGX-314.

Frá og með 18. janúar 2022 var greint frá því að RGX-314 þolist vel í hópi 1. Tilkynnt var um tvær alvarlegar aukaverkanir hjá tveimur sjúklingum, sem báðir töldust ekki lyfjatengdir. Meðal sjúklinga í hópi 1 sem fengu RGX-314, sást engin augnbólga. Eins og áður hefur verið greint frá fékk einn sjúklingur vægt tilfelli af episcleritis sem gekk yfir með staðbundnum barksterum. Algengar aukaverkanir sem komu fram í augameðferð í rannsóknarauga í sex mánuði voru ekki taldar lyfjatengdar og voru aðallega vægar. Þar á meðal voru blæðingar í táru og blóðblóðfall í táru.

Samantekt á gögnum fyrir árgang 1 eftir sex mánuði

Eftir sex mánuði, af 15 sjúklingum sem fengu RGX-314 í hópi 1, sýndu sjö sjúklingar (47%) tveggja þrepa eða meiri bata frá grunnlínu á Early Treatment Diabetic Retinopathy Study-Diabetic Retinopathy Severity Scale (DRSS), aðalendapunktur rannsóknarinnar, samanborið við núll af fimm sjúklingum (0%) í athugunarviðmiðunarhópnum. Einn sjúklingur (7%), sem fékk RGX-314, heldur áfram að sýna fram á fjögurra þrepa bata. Hlutfall sjúklinga í hópi 1 sem fengu skammta af RGX-314 sem náði að minnsta kosti tveggja þrepa framförum eftir sex mánuði í RGX-314 meðhöndluðum augum (47%) jókst frá fyrri þriggja mánaða niðurstöðum (33%). Tveggja þrepa umbætur á DRSS hefur verið samþykkt sem lykilendapunktur af FDA fyrir DR klínískar rannsóknir.

Hjá sjö sjúklingum sem voru með NPDR (DR-alvarleikastig 47-53) við upphaf, sýndu 57% sjúklinga tveggja þrepa eða meiri bata frá grunnlínu DRSS sex mánuðum eftir gjöf RGX-314. Hjá þeim átta sjúklingum sem voru með PDR (DR alvarleikastig ≥ 61) í upphafi sýndu 38% sjúklinga tveggja þrepa eða meiri bata sex mánuðum eftir gjöf RGX-314. 

Sex mánuðum eftir gjöf RGX-314 sýndu sjúklingar í hópi 1 stöðuga meðalbreytingu á BCVA upp á +0.3 bókstafi samanborið við grunnlínu, en fimm sjúklingar í athugunarviðmiðunarhópi sýndu stöðuga meðalbreytingu á BCVA upp á -2.0 bókstafi samanborið við grunnlínu.