Ný rannsókn til meðferðar á bráðu merghvítblæði

Moleculin Biotech, Inc. tilkynnti í dag að það hafi fengið leyfi frá pólsku lyfjaskráningardeildinni (URPL), sem og nauðsynlegu samþykki siðanefndar, til að halda áfram með 1/2 stigs klíníska rannsókn sína í Póllandi á Annamycin (L) -ANN) ásamt Cytarabine (Ara-C) til meðferðar á einstaklingum með bráða mergfrumuhvítblæði (AML) sem eru óþolinmóðir fyrir eða hafa tekið sig upp aftur eftir örvunarmeðferð.

Stiga 1/2 L-ANN/ARA-C samsetta rannsóknin (AnnAraC) (MB-106), opin prófun, byggir á öryggi og skammtastærðum úr tveimur með góðum árangri lokið Annamycin AML stigs 1 stigs rannsóknum (MB- 104 og MB-105) í Bandaríkjunum og Evrópu og forklínísku gögnin sem fjallað er um hér að neðan. Gert er ráð fyrir að rannsóknin hefjist innritun sjúklinga á fyrri hluta árs 2022.

Walter Klemp, stjórnarformaður og framkvæmdastjóri Moleculin sagði: „Við erum ánægð með jákvæð viðbrögð frá URPL og erum spennt að taka enn eitt skrefið í átt að því að hefja þessa mikilvægu rannsókn. Við teljum að samsetning Annamycins og Cytarabins hafi getu til að bæta virkni gegn AML með samverkandi áhrifum. Með þessa heimild til að halda áfram núna í hendi, vinnur teymið okkar að því að koma þessari prufu í gang eins fljótt og skilvirkt og mögulegt er. Byggt á áframhaldandi stuðningi frá staðbundnum læknum í Póllandi fyrir þessa AnnAraC rannsókn, teljum við okkur vera fær um að vera á réttri braut til að koma rannsókninni af stað á þessum ársfjórðungi og byggja upp skriðþunga með nýliðun sjúklinga. Við erum líka að vinna að því að mögulega stækka þessa prufu til fleiri landa í Evrópu til að hjálpa til við að flýta enn frekar fyrir nýliðun.“

Mikilvægt er að Annamycin hefur einnig sýnt fram á skort á eiturverkunum á hjarta í mörgum klínískum rannsóknum á mönnum, þar með talið yfirstandandi rannsóknum til meðferðar á bakslagi eða óþolandi AML og lungnameinvörpum í mjúkvefssarkmeini (STS). Annamycin er næstu kynslóðar antracýklín fyrirtækisins sem hefur verið sýnt fram á í dýralíkönum að safnast upp í lungum í allt að 30-földu magni doxórúbicíns, auk þess að sýna fram á getu til að forðast fjöllyfjaónæmi sem venjulega takmarkar virkni doxórúbicíns. og önnur antracýklín sem nú er ávísað. Ennfremur, á grundvelli viðbótar forklínískra dýragagna úr styrktum rannsóknum, sýndi Annamycin ásamt Cytarabin 68% bata á miðgildi heildarlifunar (OS) samanborið við Annamycin sem eitt lyf og 241% aukningu á OS samanborið við Cytarabin eitt sér. Þessi gögn voru nýlega kynnt á 62. ársfundi og sýningu American Society for Hematology ("ASH") undir yfirskriftinni: "High Efficacy of Liposomal Annamycin (L-ANN or Annamycin) in Combination with Cytarabine in Syngeneic p53-null AML Músarlíkan.”

Í janúar 2022 tilkynnti fyrirtækið að það hefði fengið uppfærða óháða öryggisúttekt á tilteknum bráðabirgðagögnum fyrir fyrstu 30 sjúklingana í þremur 1. stigs klínískum rannsóknum sínum með Annamycin sem miðar að AML (MB-104 og MB-105) og meinvörpum mjúkra vefjasarkmein í lungum (STS Lung) eða MB-107, sem komst að þeirri niðurstöðu að engar vísbendingar væru um eiturverkanir á hjarta. Byggt á bráðabirgðagögnum sem sjást í fimmta og síðasta skammtaaukningarhópi MB-105 rannsóknarinnar, greindi fyrirtækið frá því að Annamycin sýndi heildarsvörunarhlutfall (ORR) upp á 60%. Þetta innihélt tvö hlutasvörun (PR) og ein heildarsvörun með ófullkominni endurheimt daufkyrninga og/eða blóðflagna (CRi). Þegar RP2D var náð á öruggan hátt, 240 mg/m2 í MB-105 rannsókninni, lauk félaginu ráðningu í rannsóknina.