Nýr vélbúnaður gæti endurheimt CFTR virkni að fullu í blöðruhálskirtli

Sionna Therapeutics tilkynnti í dag opinbera kynningu fyrirtækisins og lokun á 111 milljóna dala fjármögnun í röð B. Umferðin var stýrt af OrbiMed með þátttöku frá sjóðum sem T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., sem er að fullu í eigu QIA, ríkiseignasjóðs Katar, og fyrri fjárfestum, þar á meðal RA Capital, TPG's ráðgjöf. Rise Fund, Atlas Venture og Cystic Fibrosis Foundation. Sionna hefur safnað um 150 milljónum dala til þessa.

Sionna er að koma á framfæri leiðslu fyrsta flokks lítilla sameinda sem eru hönnuð til að endurheimta að fullu virkni cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) próteinsins sem er gallað í CF, með því að koma á stöðugleika á fyrsta kirnisbindandi svæði CFTR (NBD1). Helsta orsök CF er erfðafræðilega stökkbreytingin ΔF508 sem hefur áhrif á NBD1 stöðugleika og CFTR virkni.

Í klínískt forspárgildum in vitro CF módelum, hafa NBD1-miðaðar litlar sameindir Sionna, ásamt öðrum viðbótarmótara, sýnt fram á möguleika á að staðla brjóta, þroska og stöðugleika CFTR próteinsins sem hefur áhrif á ΔF508 erfðastökkbreytinguna. Þetta gerir rétta flutning á CFTR til frumuyfirborðsins og eðlilega stjórnun á flæði jóna og vatns. Með því að endurheimta CFTR virkni að fullu fyrir sjúklinga með ΔF508 erfðastökkbreytinguna í magn sem sést í frumum fólks án CF, hefur leiðsla Sionna möguleika á að skila bestu verkun í sínum flokki og besta klínískan ávinning fyrir fólk með CF.

„NBD1 er vel þekkt og rannsakað skotmark, en það hefur verið talið óþolandi fram að þessu. Byggt á einbeittri viðleitni okkar og áframhaldandi framförum á NBD1, sjáum við möguleika á að staðla CFTR virkni hjá langflestum fólks með CF,“ sagði Mike Cloonan, forseti og framkvæmdastjóri Sionna Therapeutics. „Markmið okkar hjá Sionna er að bæta verulega heilsu og lífsgæði fólks sem heldur áfram að þjást af ævilöngum afleiðingum og byrði þess að lifa með CF. Með þessari fjármögnun, okkar sterka samsteypu og reynslumiklu og hæfileikaríku teymi okkar erum við spennt að koma Sionna á markað og einbeitum okkur að því að koma fyrstu efnasamböndunum úr sérhæfðri leiðslu okkar inn á heilsugæslustöðina.

CF er alvarlegur, hugsanlega banvænn erfðasjúkdómur sem orsakast af stökkbreytingu í CFTR geninu sem leiðir til uppsöfnunar slíms í lungum og öndunarvegi, skertri starfsemi briskirtils og annarra truflunar á starfsemi líffæra sem getur haft veruleg og oft alvarleg áhrif á heilsu og líf. væntingar. Það eru yfir 100,000 manns sem búa með CF um allan heim, ii, áætluð 90 prósent þeirra eru með erfðafræðilega stökkbreytinguna ΔF508 sem á sér stað innan NBD1 léns CFTR. Þessi stökkbreyting veldur því að NBD1 þróast við líkamshita og skerðir CFTR virkni. Þrátt fyrir að nú séu samþykktar meðferðir og umtalsverðar framfarir á öðrum markmiðum innan CFTR, ná flestir með ΔF508 ekki fullri CFTR-virkni. NBD1 er nauðsynlegt til að staðla virkni CFTR og framleiðslu á heilbrigt, frjálst flæðandi slím í öndunarvegi, meltingarfærum og öðrum líffærum.