Nýtt tilraunalyf til að meðhöndla tics frá Tourette heilkenni

Samkvæmt nýrri bráðabirgðarannsókn gætu börn og unglingar með Tourette-heilkenni sem eru meðhöndluð með tilraunalyfi sem kallast ecopipam hafa fengið betri einkunnir í prófum á alvarleika tíkum þremur mánuðum síðar. Rannsóknin sem birt er í dag, 30. mars 2022, verður kynnt á 74. ársfundi American Academy of Neurology sem haldinn er í eigin persónu í Seattle, 2. til 7. apríl 2022 og nánast 24. til 26. apríl 2022. Tourette heilkenni er taugasjúkdómur sem einkennist af hreyfi- og munnhöggum, sem eru endurteknar hreyfingar og raddsetningar sem knýja á um ómótstæðilega löngun til að framleiða þau.

„Niðurstöður okkar eru spennandi vegna þess að þær benda til þess að ecopipam sýni loforð sem meðferð til að draga úr fjölda, tíðni og alvarleika tics sem ungt fólk upplifir með Tourette heilkenni,“ sagði rannsóknarhöfundurinn Donald L. Gilbert, læknir, við Cincinnati Children's Hospital Medical Center í Ohio, og félagi í American Academy of Neurology. „Það á sérstaklega við vegna þess að margir með sjúkdóminn sem eru að taka lyfin sem eru í boði eru enn með lamandi einkenni eða upplifa þyngdaraukningu eða aðrar aukaverkanir.

Rannsóknin skoðaði 149 börn og unglinga á aldrinum sex til 17 ára með Tourette heilkenni. Þeim var skipt í tvo hópa: 74 fengu ecopipam, 75 með lyfleysu.

Rannsakendur mældu alvarleika tics þátttakenda með því að nota tvo algenga tics einkunnakvarða í upphafi rannsóknarinnar og aftur þremur mánuðum síðar. Fyrsta prófið mælir hreyfi- og raddbeitingu og hefur hámarkseinkunnina 50. Annað prófið skoðar heildareinkenni tíka og alvarleika skerðingar sem tengist tíkum. Það hefur hámarkseinkunnina 100. Hærri einkunnir í öðru hvoru prófunum gefa til kynna alvarlegri einkenni og neikvæð áhrif á daglegt líf.

Eftir þrjá mánuði komust vísindamenn að því að hópurinn sem tók ecopipam hafði færri og minna alvarlega tics og stóð sig almennt betur samkvæmt báðum prófunum.

Að meðaltali bættu þátttakendur sem tóku ecopipam alvarleikaskor fyrir hreyfingu og raddbeitingu úr 35 í 24, sem er lækkun um 30%. Það er samanborið við þá sem taka lyfleysu, sem bættu úr meðalalvarleikastigum 35 í 28 á sama tíma, sem er lækkun um 19%.

Þegar vísindamenn skoðuðu stig fyrir annað prófið til að meta heildarvirkni ecopipam, komust þeir að því að þeir sem tóku lyfið bættu úr meðaleinkunn upp á 68 í 46, sem er lækkun um 32%, samanborið við þá sem tóku lyfleysu, sem batnaði frá meðaleinkunn 66 til 54, sem er 20% lækkun.

Gilbert benti á að 34% þátttakenda sem tóku ecopipam upplifðu aukaverkanir eins og höfuðverk og þreytu, en 21% þeirra sem fengu lyfleysu.

„Fyrri rannsóknir benda til þess að vandamál með dópamín, taugaboðefni í heilanum, geti tengst einkennum Tourette heilkennis og að D1 dópamínviðtakar gegni lykilhlutverki,“ sagði Gilbert. „Dópamínviðtakar finnast í miðtaugakerfinu. Þegar þeir fá dópamín, búa þeir til merki um ýmsar andlegar og líkamlegar aðgerðir eins og hreyfingar. Mismunandi viðtakar hjálpa til við að stjórna mismunandi virkni. Þó að ecopipam sé enn í prófunarfasa, er það fyrsta lyfið sem miðar að D1 viðtakanum í stað D2 viðtakans, sem er sá sem lyf sem nú eru á markaðnum miða á. Niðurstöður okkar sýna að ecopipam verðskuldar frekari rannsóknir sem raunhæfur meðferðarmöguleiki fyrir Tourette heilkenni hjá ungu fólki í framtíðinni.

Takmörkun rannsóknarinnar er þriggja mánaða lengd þess. Gilbert benti á að þrátt fyrir að það sé staðlað fyrir þessa tegund rannsókna, þá verður mikilvægt að læra hvort bati á einkennum haldist lengur.