Ný lyfjaumsókn til meðferðar á skjaldkirtilskrabbameini

CStone Pharmaceuticals tilkynnti í dag að National Medical Products Administration (NMPA) í Kína hafi samþykkt nýja viðbótarlyfjaumsókn (sNDA) sértæka RET hemilsins GAVRETO® (pralsetinib) til meðferðar á RET stökkbreyttu skjaldkirtilskrabbameini (MTC) og RET samruna -jákvætt skjaldkirtilskrabbamein (TC). Samþykkið stækkaði merktar ábendingar um GAVRETO í Kína til að ná til fullorðinna og barna 12 ára og eldri með langt gengið eða meinvörpað RET-stökkbreytt MTC sem þarfnast altækrar meðferðar, og fullorðna og barna 12 ára og eldri með langt gengið eða meinvörp RET samrunajákvæður TC sem þarfnast altækrar meðferðar og geislavirkt joðþolið (ef geislavirkt joðmeðferð á við).

GAVRETO uppgötvaði af samstarfsaðila CStone Blueprint Medicines og er öflugur og sértækur RET hemill. CStone hefur einkarétt samstarfs- og leyfissamning við Blueprint Medicines um þróun og markaðssetningu GAVRETO í Stór-Kína, sem nær yfir meginland Kína, Hong Kong, Makaó og Taívan.

Dr. Frank Jiang, stjórnarformaður og forstjóri CStone, sagði: "Við erum mjög ánægð með sNDA samþykki GAVRETO, sem mun bjóða upp á nýjan meðferðarmöguleika fyrir kínverska sjúklinga með langt gengið RET-stökkbreytt medullary skjaldkirtilskrabbamein og RET samruna-jákvæð skjaldkirtilskrabbamein. . Við viljum einnig færa NMPA sérstakar þakkir fyrir forgangsendurskoðunina. CStone er alltaf skuldbundið til að þróa nýstárlegar meðferðir til að mæta óuppfylltum læknisfræðilegum þörfum krabbameinssjúklinga. Við munum halda áfram að auka klínískt gildi og möguleika leiðslunnar okkar og auka viðleitni til að útvega sjúklingum um allan heim hágæða, nýstárleg lyf.“

Prófessor Ming Gao, aðalrannsakandi ARROW rannsóknarinnar og forseti Tianjin Union Medical Center, sagði: „Tíðni skjaldkirtilskrabbameins hefur farið hækkandi undanfarin ár. Það eru takmörkuð meðferðarmöguleikar klínískt til að meðhöndla MTC og brýn þörf er á nákvæmni meðferðum, sérstaklega fyrir sjúklinga með RET-stökkbreytt MTC. GAVRETO sýndi sterka og varanlega virkni gegn æxli hjá kínverskum sjúklingum með langt gengið eða meinvörpað RET-stökkbreytt MTC, með heildaröryggi í samræmi við niðurstöðurnar sem sáust í alþjóðlegu ARROW rannsókninni. Með þessari stækkun á merktum ábendingum GAVRETO, hlökkum við til að sinna óuppfylltum klínískum þörfum skjaldkirtilskrabbameinssjúklinga.“

Dr. Jason Yang, yfirlæknir CStone, sagði: „NMPA samþykki sNDA er annar lykiláfangi fyrir okkur eftir að GAVRETO var samþykkt til meðferðar á sjúklingum með staðbundið langt gengið eða meinvörpað RET samrunajákvæð lungnakrabbamein sem ekki var af smáfrumugerð. . Okkur langar að þakka öllum sjúklingum og rannsakendum sem lögðu sitt af mörkum til klínískrar rannsóknar á GAVRETO í útvíkkuðum ábendingum. Við munum halda áfram að efla klínískar rannsóknir á GAVRETO til meðhöndlunar á mörgum tegundum krabbameina svo að við getum fljótt komið þessari nýstárlegu meðferð fram til að hjálpa fleiri sjúklingum til góða.

Samþykki sNDA er byggt á niðurstöðum úr alþjóðlegu fasa 1/2 ARROW rannsókninni, hönnuð til að meta öryggi, þol og verkun GAVRETO hjá sjúklingum með RET samrunajákvæðan NSCLC, RET-stökkbreytt MTC og önnur háþróuð föst æxli með RET samruna. . Frá og með lokadagsetningu gagna 12. apríl 2021 voru alls 28 sjúklingar með langt gengið RET-stökkbreytt MTC skráðir í Kína MTC skráningarbrúarhóp alþjóðlegu ARROW rannsóknarinnar og fengu upphafsskammt af GAVRETO 400 mg einu sinni á dag. Niðurstöður rannsóknarinnar sýndu að staðfest hlutlæg svörunarhlutfall (ORR) 26 RET-stökkbreyttra MTC sjúklinga með mælanlegan sjúkdóm í upphafi var 73.1%, þar af 3 með fulla svörun (CR) og 16 með hlutasvörun (PR). Sjúkdómsstjórnunartíðni (DCR) var 84.6% og svörun sást óháð arfgerð RET stökkbreytinga. Meðal 19 sjúklinga með staðfesta svörun náðist miðgildi svörunartíma (DOR) ekki og 9 mánaða DOR hlutfall var 100%. Magn kalsítóníns og krabbameinsfósturmótefnavaka (CEA) minnkaði verulega. GAVRETO þolaðist almennt vel, engin ný öryggismerki fundust. Niðurstöður fyrir kínverska skráningarbrúarhópinn voru kynntar seint á munnlegum ágripsfundi á 90. ársfundi American Thyroid Association (ATA) 2021.