Ný lyfjaumsókn til meðferðar á lungnakrabbameini sem ekki er af smáfrumugerð

CStone Pharmaceuticals, líflyfjafyrirtæki sem einbeitir sér að rannsóknum, þróun og markaðssetningu nýstárlegra ónæmiskrabbameinsmeðferða og nákvæmnislyfja, tilkynnti í dag að nýja lyfjaumsóknin (NDA) fyrir pralsetinib til meðferðar á endurskipuðu við transfection (RET) samrunajákvæða á staðnum. langt gengið eða meinvörpað lungnakrabbamein sem ekki er af smáfrumugerð (NSCLC) hefur verið samþykkt í Hong Kong, Kína.

Pralsetinib er öflugur og sértækur RET hemill sem uppgötvaðist af samstarfsaðila CStone Blueprint Medicines. CStone er með einkasamstarf og leyfissamning við Blueprint Medicines um þróun og markaðssetningu pralsetinibs í Stór-Kína, sem nær yfir meginland Kína, Hong Kong, Makaó og Taívan.

Dr. Jason Yang, yfirlæknir CStone, sagði: „Við erum mjög ánægð með að NDA fyrir annað nýstárlegt nákvæmnislyf, pralsetinib, er samþykkt til meðferðar á langt gengið RET samrunajákvæðum NSCLC, eftir að AYVAKIT® (avapritinib) var samþykkt. til meðhöndlunar á óskurðtækum eða meinvörpum PDGFRA D842V stökkbreyttum meltingarfæraæxlum í Hong Kong, Kína í desember 2021. Í alþjóðlegu fasa 1/2 ARROW rannsókninni sýndi pralsetinib varanlegan klínískan ávinning og almennt þolað öryggissnið hjá sjúklingum með RET samruna -jákvætt staðbundið langt gengið eða NSCLC með meinvörpum. Við hlökkum til mögulegs samþykkis pralsetinibs í Hong Kong, Kína til að hjálpa fleiri sjúklingum eins fljótt og auðið er."

Samþykki NDA á pralsetinibi í Hong Kong í Kína byggir á niðurstöðum úr alþjóðlegu áfanga 1/2 ARROW rannsókninni. Þessi rannsókn er hönnuð til að meta öryggi, þol og verkun pralsetinibs hjá sjúklingum með RET-samruna jákvætt NSCLC, RET-stökkbreytt medullary skjaldkirtilskrabbamein (MTC) og önnur háþróuð föst æxli með RET samruna.

Niðurstöður úr ARROW rannsókninni á alþjóðlegum sjúklingum með langt genginn RET samrunajákvæð NSCLC voru kynntar á ársfundi American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2021 í júní 2021. Frá og með lokadegi 6. nóvember 2020 sýndi pralsetinib varanlegt klínískt ávinningur hjá sjúklingum með RET samrunajákvæð NSCLC sem voru með mælanlegan sjúkdóm í upphafi og fengu 400 mg upphafsskammt einu sinni á dag.

• Hjá 68 sjúklingum sem ekki höfðu áður fengið meðferð var heildarsvörunarhlutfall (ORR) 79 prósent (95% CI: 68%, 88%). Heildarsvörun (CR) hlutfall var 6 prósent, 10 prósent sjúklinga höfðu algjöra afturför markæxla og 74 prósent sjúklinga höfðu hlutasvörun (PR). Miðgildi svörunartíma (DOR) náðist ekki (95% CI: 9.0 mánuðir, ekki náð).

• Hjá 126 sjúklingum sem áður fengu platínu-miðaða krabbameinslyfjameðferð var ORR 62 prósent (95% CI: 53%, 70%). CR hlutfall var 4 prósent, 12 prósent sjúklinga höfðu algjöra afturför markæxla og 58 prósent sjúklinga voru með PR. Miðgildi DOR var 22.3 mánuðir (95% CI: 15.1 mánuðir, ekki náð).

• Frá og með lokadagsetningu gagna var alls 471 sjúklingur skráður í æxlisgerðir með pralsetinibi skammt sem byrjaði á 400 mg einu sinni á dag. Algengustu meðferðartengdu aukaverkanirnar sem rannsakendur greindu frá voru daufkyrningafæð, aukinn aspartatamínótransferasa, blóðleysi, fækkun hvítra blóðkorna, aukinn alanínamínótransferasa, háþrýsting, hægðatregða og þróttleysi.