Vísindamenn segja að stofnfrumuígræðsla, sérstaklega frá meðlimum sömu fjölskyldu, hafi breytt meðferð hvítblæðis, sjúkdóms sem hrjáir næstum hálfa milljón Bandaríkjamanna. Og þó meðferðin skili árangri fyrir marga, þá upplifir helmingur þeirra sem gangast undir aðgerðina einhvers konar graft-versus-host-sjúkdóm (GvHD). Þetta gerist þegar nýígræddu ónæmisfrumurnar viðurkenna líkama hýsils síns sem „útlendinga“ og miða hann síðan við árás, líkt og þær myndu gera innrásarvírus.
Flest tilvik GvHD eru meðhöndluð, en áætlað er að eitt af hverjum 10 geti verið lífshættulegt. Af þessari ástæðu, segja vísindamenn, eru ónæmisbælandi lyf notuð til að koma í veg fyrir GvHD af gjafafrumunum, og sjúklingar, sem eru að mestu óskyldir, eru þegar mögulegt er samræmdir við gjafa fyrirfram til að tryggja að ónæmiskerfi þeirra sé eins líkt og mögulegt er.
Stýrt af vísindamönnum við NYU Langone Health og Laura og Isaac Perlmutter krabbameinsmiðstöð þess, sýndi nýja og yfirstandandi rannsóknin að ný meðferð ónæmisbælandi lyfja, cyclophosphamide, abatacept og takrólímus, tók betur á vandamálinu af GvHD hjá fólki í meðferð við blóðkrabbamein.
„Bráðabirgðaniðurstöður okkar sýna að notkun abatacepts ásamt öðrum ónæmisbælandi lyfjum er bæði örugg og áhrifarík leið til að koma í veg fyrir GvHD eftir stofnfrumuígræðslu fyrir blóðkrabbamein,“ segir Samer Al-Homsi, aðalrannsakandi og blóðsjúkdómafræðingur, Samer Al-Homsi, MD, MBA. „Einkenni um GvHD með abatacepti voru í lágmarki og að mestu hægt að meðhöndla. Enginn var í lífshættu,“ segir Al-Homsi, klínískur prófessor við læknadeild NYU Grossman School of Medicine og Perlmutter Cancer Center.
Al-Homsi, sem einnig þjónar sem forstöðumaður blóð- og mergígræðsluáætlunar við NYU Langone og Perlmutter Cancer Center, kynnir niðurstöður teymisins á netinu 13. desember á ársfundi American Society of Hematology í Atlanta.
Rannsóknin sýndi að meðal fyrstu 23 fullorðnu sjúklinganna með árásargjarn blóðkrabbamein sem fengu lyfjameðferðina eftir ígræðslu á þriggja mánaða tímabili, sýndu aðeins fjórir fyrstu merki um GvHD, þar á meðal húðútbrot, ógleði, uppköst og niðurgang. Tveir aðrir fengu viðbrögð vikum síðar, aðallega húðútbrot. Allir fengu árangursríka meðferð með öðrum lyfjum vegna einkenna þeirra. Enginn fékk alvarlegri einkenni, þar á meðal lifrarskemmdir eða öndunarerfiðleika. Hins vegar lést einn sjúklingur, þar sem ígræðslan mistókst, úr endurteknu hvítblæði. Afgangurinn (22 karlar og konur, eða 95 prósent) eru áfram krabbameinslausir meira en fimm mánuðum eftir ígræðslu þeirra, þar sem gjafafrumur sýna merki um að framleiða nýjar, heilbrigðar og krabbameinslausar blóðfrumur.
Samhliða auknum gjafavalkostum fyrir alla sjúklinga hafa niðurstöður rannsóknarinnar möguleika á að taka á kynþáttamismunun í stofnfrumuígræðslu. Miðað við eðli gjafahópsins hingað til eru svartir, asískir Bandaríkjamenn og Rómönskubúar minna en þriðjungi líklegri til að finna fullkomlega samsvarandi stofnfrumugjafa og fjölskyldumeðlimir sem áreiðanlegasti gjafagjafinn. Um 12,000 Bandaríkjamenn eru nú skráðir og bíða eftir innlendri beinmergsáætlun, segir Al-Homsi.
Núverandi rannsókn fól í sér stofnfrumuígræðslu frá náskyldum (hálfpöruðum) gjöfum og sjúklingum, þar á meðal foreldrum, börnum og systkinum, en erfðasamsetning þeirra var ekki eins, þar sem lyfjasamsetningin eykur líkur á árangursríkri ígræðslu.
Nýja meðferðaráætlunin kemur í stað hefðbundið notaða lyfsins mycophenolate mofetil fyrir abatacept. Al-Homsi segir að abatacept sé „markvissara“ en mýcófenólat mofetíl og kemur í veg fyrir að ónæmis-T-frumur verði „virkjaðar“, nauðsynlegt skref áður en þessar ónæmisfrumur geta ráðist á aðrar frumur. Abatacept er nú þegar almennt viðurkennt til að meðhöndla aðra ónæmissjúkdóma, svo sem liðagigt, og hefur verið prófað með góðum árangri til að koma í veg fyrir GvHD með nátengdum, óskyldum gjöfum. Hingað til hafa gjafar með fullkomnum samsvörun sýnt betri árangur í að koma í veg fyrir sjúkdóm í græðlingi á móti hýsil en hálfparta fjölskyldu, eða svokallaða haploidentical, gjafa.
Einnig, sem hluti af endurskoðaðri meðferð, styttu vísindamenn meðferðartíma takrólímus í þrjá mánuði, frá upphaflegum meðferðarglugga sem var sex til níu mánuðir. Þetta var vegna hugsanlegra eitraðra aukaverkana lyfsins á nýru.
