Ný gögn um Alzheimer og Parkinsonsveiki

Asceneuron SA tilkynnir í dag birtingu ritrýndra gagna í tímaritinu ACS Chemical Neuroscience varðandi ASN90, O–GlcNAcase (OGA) hemla, og einn af leiðandi frambjóðendum þess í klínískri þróun til að meðhöndla taugahrörnunarpróteinkvilla.

Taugahrörnunarpróteinkvilla eins og Alzheimers og Parkinsonsveiki einkennast af innanfrumumyndun í heilanum á óleysanlegum og eitruðum próteinkúlum, eins og örpíplutengda próteininu tau og α-synuclein í sömu röð, sem eru nátengd framvindu sjúkdómsins. OGA er vaxandi lyfjamarkmið í þróun lyfja í miðtaugakerfi þar sem skortur glýkósýleringar á þessum innanfrumu próteinum hefur verið tengd truflun á taugafrumum. OGA hemlar koma í veg fyrir brotthvarf á innanfrumu prótein glýkósýleringu og stöðva þar með lækkun á heilbrigðu ástandi þessarar breytingar eftir þýðingu og koma í veg fyrir myndun eitraðra próteinahópa.

Í þessari nýlega útgefnu ritrýndu grein greinir Asceneuron frá forklínískri uppgötvun og þróun hins nýja smásameinda OGA hemla ASN90 (áður þekktur sem ASN120290/ASN561), sem hefur þegar lokið prófum í þremur I. stigs rannsóknum á heilbrigðum ungum og öldruðum einstaklingum. . Forklínískar upplýsingar sýna að dagleg gjöf ASN90 til inntöku kom í veg fyrir þróun tau-flækjusjúkdóms, sem og virknibrest í hreyfihegðun og öndun og jók lifun. Önnur mikilvæg niðurstaða; skáldsaga fyrir þennan flokk sameinda; er að ASN90 hægði á framgangi hreyfiskerðingar og minnkaði astrogliosis í oft notaðu, forklínísku líkani af Parkinsonsveiki.

Asceneuron er nú með opna rannsóknarlyfjaumsókn (IND) hjá bandarísku matvæla- og lyfjasamtökunum (FDA) fyrir 2/3 stigs rannsókn til að meta ASN90 við versnandi ofkjarnalömun (PSP), sem er munaðarlaus ábending. PSP er sjaldgæft taugasjúkdómur sem veldur alvarlegum vandamálum við gang, jafnvægi, tal, kyngingu og sjón vegna uppsöfnunar tau próteins í heilanum. Sjúkdómurinn versnar jafnt og þétt, fólk verður alvarlega fatlað innan þriggja til fimm ára frá upphafi. Áætlað er að þrír til sex einstaklingar af hverjum 100,000 muni þróa PSP og engin lækning er til við sjúkdómnum sem stendur.

Dirk Beher, framkvæmdastjóri, meðstofnandi Asceneuron og eldri höfundur rannsóknarinnar, sagði: „Við erum mjög spennt að birta svona lykiluppörvandi forklínískar upplýsingar um ASN90 og OGA verkunarmáta. Þessar niðurstöður gefa sterk rök fyrir þróun OGA hemla sem sjúkdómsbreytandi efni í bæði tauopathy og α-synucleinopathies eins og Alzheimers, PSP og Parkinsons sjúkdóms. Þar sem tau og α-synuclein meinafræði eru oft samhliða taugahrörnunarsjúkdómum, eru OGA hemlar einstakir, fjölþættir lyfjaframbjóðendur fyrir margar ábendingar. Við höldum áfram að þróa klíníska þróun okkar með nýjasta OGA hemlinum okkar einu sinni á dag, ASN51, sem verður gefinn í sjúklingum með Alzheimerssjúkdóm á næstu mánuðum.