Genameðferðarrannsókn fyrir taugakvilla með sykursýki Ein af mest niðurhaluðu greinunum

Helixmith tilkynnti í dag að útgáfa þeirra, „Genameðferð við sykursýkis taugakvilla: Slembiraðað, lyfleysu-stýrð stig III rannsókn á VM202, plasmíði DNA sem kóðar vaxtarþátt lifrarfrumna úr mönnum,“ var ein af 10 mest niðurhaluðu greinunum í Clinical og Þýðingarvísindi (CTS) árið 2021. CTS er opinber útgáfa American Society for Clinical Pharmacology & Therapeutics (ASCPT) og leggur áherslu á frumlegar rannsóknir sem hjálpa til við að brúa uppgötvanir á rannsóknarstofum við greiningu og meðferð sjúkdóma í mönnum. Dr. John Kessler, prófessor í taugafræði við Northwestern var aðalhöfundur þessarar rannsóknar. Þetta var fyrsta genameðferð 3. stigs sem hefur verið gerð við verkjum. Samkvæmt Alethea Gerding, ritstjóra ASCPT, „Greininni hefur verið hlaðið niður meira en 3,000 sinnum, sem þýðir að hún hefur náð til víðtæks lesendahóps um allan heim. Meginmarkmið CTS er að verða leiðarljós þýðingarvísinda og greinar eins og þínar sýna greinilega gildi þýðingarvísinda.“

Í greininni, VM202 (donaperminogene seltoplasmid), plasmíð DNA sem kóðar HGF (lifrarfrumuvaxtarþáttur) genið úr mönnum, þróað af Helixmith Co. Ltd, greindu höfundar frá því að í VMDN-003b hafi inndælingar VM202 í vöðva veitt verkjaminnkun í meira en 8 mánuði eftir síðustu meðferðarlotu og að öryggi og þol væri mjög hagstætt, í samræmi við fyrri rannsóknir. Ein klínískt mikilvægasta niðurstaðan í bæði VMDN-003b og II. stigs rannsókninni er að VM202 var áhrifaríkara hjá einstaklingum sem ekki voru á pregabalíni eða gabapentini, tveimur af lyfjunum sem mest var ávísað á DPN sviðinu.

Þessar niðurstöður hafa mikilvægar klínískar afleiðingar þar sem vitað er að meira en 4.2 milljónir manna í Bandaríkjunum þjáist af sársaukafullum DPN og næstum 1.3 milljónir sjúklinga eru taldir vera óþolandi, sem þýðir að lyf sem nú eru til virka ekki fyrir þá (Sársaukafull sykursýki taugakvilli, GlobalData 2018) .

Helixmith hleypti af stokkunum annarri áfanga 3 prufu fyrir DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), í Bandaríkjunum og er stefnt að því að birta efstu niðurstöður fyrir lok árs 2022. Fyrirtækið ætlar að hefja þriðja áfanga 3 fyrir DPN á seinni hluta árs 2022.

Lykilatriði CTS blaðsins

• VM202 (donaperminogene seltoplasmid) er fyrsta flokks, sérhæfð, ekki veiru, hugsanlega endurnýjandi plasmíð DNA genameðferð, frá sjónarhóli dýra sem ekki er klínískt.

• Þriðja stigs rannsóknin á sársaukafullum DPN var gerð í tveimur hlutum, einn í 3 mánuði (VMDN-9; fimm hundruð einstaklingur) og einn með 003 mánaða framlengingu í 3 mánuði (VMDN-12b; 003 einstaklingur).

• Öryggi og þol VM202 heldur áfram að virðast mjög hagstætt, í samræmi við fyrri rannsóknir.

• Þessar niðurstöður hafa mikilvægar klínískar afleiðingar þar sem vitað er að meira en 4.2 milljónir manna í Bandaríkjunum þjáist af sársaukafullum DPN og næstum 1.3 milljónir sjúklinga eru óþolandi þar sem lyf sem nú eru til virka ekki fyrir þá.

Um úttaugakvilla með sykursýki

Sársaukafullur DPN er algengur og lamandi fylgikvilli sykursýki sem hefur mikil neikvæð áhrif á lífsgæði, svefn og skap. Núverandi meðferðir eru líknandi og miða ekki að þeim aðferðum sem liggja að baki sársaukafullu DPN. Þar að auki er léttir á einkennum oft takmörkuð og margir sjúklingar með sársaukafulla DPN nota enn ópíóíða.