Beinmergskrabbameinsrannsókn nú framlengd

Á öðrum ársfjórðungi 2021 veitti FDA forgangsendurskoðun fyrir CTI's NDA fyrir sjúklinga með myelofibrosis með PDUFA dagsetningu 30. nóvember 2021. Í umræðum um vörumerkingar óskaði FDA eftir viðbótar klínískum gögnum, sem voru send til stofnunarinnar þann 24. nóvember 2021. Fyrr í dag tilkynnti FDA fyrirtækið að það telji að gagnasendingin feli í sér „meiriháttar breytingu“ á NDA og þess vegna hefur PDUFA dagsetningin verið framlengd um þrjá mánuði til að veita viðbótartíma fyrir fulla endurskoðun á uppgjöfin. Eins og er, er CTI ekki kunnugt um neina meiriháttar annmarka á umsókninni.

Pacritinib er nýr kínasahemill til inntöku með sérhæfingu fyrir JAK2, IRAK1 og CSF1R, án þess að hamla JAK1. NDA var samþykkt á grundvelli gagna úr 3. stigs PERSIST-2 og PERSIST-1 og 2. stigs PAC203 klínískum rannsóknum, með áherslu á alvarlega blóðflagnafæð (blóðflagnafjöldi minna en 50 x 109/L) sem tóku þátt í þessum rannsóknum sem fengu pacritinib 200 mg tvisvar á dag, þar á meðal bæði sjúklingar sem höfðu ekki fengið meðferð í fremstu röð og sjúklingar sem áður höfðu fengið JAK2 hemla. Í PERSIST-2 rannsókninni, hjá sjúklingum með alvarlega blóðflagnafæð sem voru meðhöndlaðir með pacritinib 200 mg tvisvar á dag, 29% sjúklinga minnkuðu rúmmál milta um að minnsta kosti 35% samanborið við 3% sjúklinga sem fengu bestu fáanlegu meðferðina. , sem innihélt ruxolitinib; 23% sjúklinga höfðu minnkun á heildareinkennastigum um að minnsta kosti 50%, samanborið við 13% sjúklinga sem fengu bestu fáanlegu meðferðina. Hjá sama hópi sjúklinga sem fengu meðferð með pacritinibi voru aukaverkanir yfirleitt lágar, viðráðanlegar með stuðningsmeðferð og leiddu sjaldan til þess að meðferð var hætt. Blóðflagnafjöldi og blóðrauðagildi voru einnig stöðug.

Myelofibrosis er beinmergskrabbamein sem veldur myndun trefjalaga örvefs og getur leitt til blóðflagnafæð og blóðleysi, máttleysi, þreytu og stækkað milta og lifur. Innan Bandaríkjanna eru um það bil 21,000 sjúklingar með myelofibrosis, þar af 7,000 með alvarlega blóðflagnafæð (skilgreint sem blóðflagnafjöldi undir 50 x109/L). Alvarleg blóðflagnafæð tengist lélegri lifun og mikilli einkennabyrði og getur komið fram vegna versnunar sjúkdóms eða vegna eiturverkana lyfja með öðrum JAK2 hemlum eins og JAKAFI og INREBIC.