Blæðingarsjúkdómar: Nýr lyfjaframbjóðandi

Hemab Therapeutics, líftæknifyrirtæki sem þróar næstu kynslóðar lækningalyf fyrir alvarlegar blæðingar- og segamyndunarsjúkdómar, sem ekki er hægt að fá, afhjúpaði í dag leiðandi frambjóðanda sinn, HMB-001, nýtt tvísérhæft mótefni með möguleika á meðferð á Glanzmann Thrombasthenia (GT) og öðrum sjaldgæfum blæðingarsjúkdómum. . Fyrirtækið kynnti efnileg forklínísk gögn um HMB-001 á sýndarþingi Evrópusamtaka fyrir dreyrasýki og bandamannasjúkdóma árið 2022, sem haldið var 2.-4. febrúar 2022.

Á ráðstefnunni lagði Hemab áherslu á gögn úr rannsóknum sem könnuðu verkunarmáta HMB-001 í cynomolgus öpum og tilraunum með blóðflögur frá GT sjúklingum. In vivo stakir skammtar af HMB-001, sem voru gefnir undir húð, sýndu skammtaháða uppsöfnun innræns þáttar VIIa (FVIIa), með endingu verkunar sem styður við vikulega til einu sinni í mánuði. Staðfest var að TLT-1, prótein sem fannst á yfirborði virkjaðra blóðflagna á skaðastað, væri til staðar á GT blóðflögum og HMB-001 reyndist verulega bæta FVIIa sem auðveldaði ex vivo GT blóðflögusamloðun í TLT-1 háð hátt.

Með því að sameina uppsöfnun og virkniaukningu færir HMB-001 virkni innræns FVIIa að stigum sem eru talin lækningalega áhrifarík á grundvelli klínískrar reynslu af raðbrigðaþáttum VIIa (rFVIIa). HMB-001 er tvísérhæft mótefni, þar sem annar handleggurinn bindur FVIIa þegar til staðar í blóðrás sjúklingsins (innrænn) og hinn handleggurinn bindur TLT-1 á yfirborði virku blóðflögunnar; þetta ræður á áhrifaríkan hátt, og sérstaklega, FVIIa á yfirborð virku blóðflögunnar. Handleggurinn sem bindur FVIIa kemur í veg fyrir að líkaminn brjóti það niður og eykur tiltækan styrk í blóðrásinni í nýtt hærra jafnvægisstig á nokkrum dögum. Hlutlaus binding FVIIa þýðir að það er enn virkt og getur gegnt hlutverki við að mynda blóðtappa. Með því að miða á virkjaðar blóðflögur á stað æðaskemmda með háum styrk FVIIa (með TLT-1), myndar líkaminn nægilega traustar byggingareiningar til að mynda heilbrigða blóðtappa.

Í samstarfi við Haemnet, sem vinnur með heilbrigðisstarfsfólki, sjúklingum, samfélögum og öðrum hagsmunaaðilum að því að bæta líf fólks með blæðingarsjúkdóma með rannsóknum, fræðslu og samskiptum, er Hemab að hefja náttúrufræðirannsóknir á sjúklingum með GT í byrjun árs 2022 til að bæta skilja tíðni og tegundir blæðinga, fjölda einstaklinga sem verða fyrir áhrifum, breytileika sjúkdómsins og áhrif á líf og líftíma.

Hemab mun hefja 1/2 stigs klíníska rannsókn á sjúklingum með GT seint á árinu 2022 til að meta öryggi og verkun HMB-001, upphaflega í samvinnu við leiðandi 1. stigs klínískt rannsóknarfyrirtæki í Bretlandi, Richmond Pharmacology Ltd.